犹记10月2日那个不眠之夜，当2023年诺贝尔生理学或医学奖颁给了两位对mRNA疫苗有着卓越贡献的人，生物医药界沸腾了，有人激动地感慨：“似乎没有另一个诺贝尔生理学或医学奖，拥有如此大的影响力。”

从一项“边缘技术”走至舞台中央，mRNA技术的爆火引起了业内外对核酸药物价值的大力关注。mRNA疫苗的出现，也昭示着全球疫苗正式跨入了第三个时代——核酸疫苗时代。

除了mRNA疫苗外，小核酸药物的临床优势与市场价值近年来也广受追捧。全球共有十余款核酸药物获批上市，包括ASO药物和siRNA药物。不久前，诺华长效降脂siRNA药物——Leqvio（乐可为）在国内获批上市，具备成为重磅品种潜力；治疗罕见病SMA产品Spinraza也已突破20亿美元销售。

核酸药物发展至今，基于较高的技术门槛，脱颖而出者历经了数年苦旅来做技术积累和平台搭建，难得的是没有在行业落寞时放弃。终于，Moderna和BioNTech成了mRNA“风向标”；小核酸药物龙头Alnylam也成功穿越周期，资本市场愈发意识到其价值，2016年总市值约30亿美元，现在约200亿。

不过， “胜利者”尚且经历了数年挫折和等待，全球众多年轻的后来者，又该怎样在这一领域发光发热？技术在快速发展，然而整个核酸药物产业，又真的准备好了吗？

以mRNA领域为例，过去两年，不乏看到匆忙押注mRNA技术的创新药企迅速由辉煌降至冰点的经历，无数”血“的教训告诉整个行业和企业：

• 打造差异化、真正有技术壁垒的mRNA产品，仍必须对疾病机理要有深入的研究，尤其在肿瘤治疗性疫苗的领域，还需要深度探索，其对基础研究的需求量非常大。

• “资历”尚浅的企业都在强调自家的技术平台和产品，但最关键的，仍需要看其技术积累几多、中后期临床数据几何。

• 递送系统、加帽技术和规模化生产工艺等关键因素，很大一部分“裁决”着mRNA企业的生死，而在这背后，资金、人才等，不可或缺。

那么，关于核酸药物更多的产业化挑战还有什么，如何解决？要让核酸药物持续创新，真正的发力点在哪儿？如何突破核酸药物技术？

由中国医药企业管理协会、中国医药生物技术协会、杭州市投资促进局、杭州市临平区商务局主办，E药经理人、中国医疗健康产业投资50人论坛承办的2023’第十五届中国医药企业家科学家投资家大会期间将于11月1-3日在杭州隆重举行。

【核酸药物创新论坛】将于11月3日上午召开，邀请您共话“核酸药物持续创新的未来之路”。

核酸药物创新论坛议程

09:00-12:00 /11月3日

核酸药物创新论坛

地点：杭州艺尚雷迪森广场酒店宝港厅1

主持人：栗世铀 启辰生生物联合创始人兼首席技术官

09:00-09:10 【开场】

09:10-09:35 【主题报告】核酸药物的技术突破与行业趋势

09:35-10:00 【主题报告】抗肝癌核酸药物新型制剂研发

杨振军 北京大学医学部药学院教授

10:00-10:25 【主题报告】小核酸药物产业化挑战以及解决方案

阮乾坤 Cytiva中国核酸工艺流程经理

10:25-10:35 【茶歇】

10:35-11:00 【主题报告】基于RIBO-GalSTARTM平台的RNAi药物开发

高 山 瑞博生物高级副总经理/CSO

11:00-11:25 【主题席战略官

11:25-12：00 【圆桌对话】核酸药物持续创新的未来之路

主持人：栗世铀报告】递送系统赋能小核酸药物开发

谢文凯 中美瑞康首 启辰生生物联合创始人兼首席技术官

对话嘉宾（排名不分先后）：

杨振军 北京大学医学部药学院教授

谢文凯 中美瑞康首席战略官

高 山 瑞博生物高级副总经理/CSO

文章来源：E药经理人